Terapia Revolucionaria Revierte Cáncer de Sangre Incurable en Pacientes Seleccionados

Un tratamiento innovador, que anteriormente parecía sacado de una novela de ciencia ficción, ha logrado revertir cánceres de sangre severos y previamente intratables en varios pacientes, según informan los profesionales médicos.

Esta terapia revolucionaria emplea la edición dirigida del ADN de los glóbulos blancos, transformándolos en un potente «fármaco vivo» capaz de combatir el cáncer.

La primera paciente en recibir este tratamiento, una niña cuya historia fue documentada en 2022, se encuentra libre de cáncer y aspira a seguir una carrera en investigación sobre el cáncer.

Éxitos Recientes en el Tratamiento

Además de ella, otros ocho niños y dos adultos diagnosticados con leucemia linfoblástica aguda de células T han recibido la misma terapia, resultando en que aproximadamente el 64% de estos pacientes han entrado en remisión.

Los glóbulos T, los defensores naturales del cuerpo, generalmente identifican y eliminan las amenazas. Sin embargo, en casos de este tipo de leucemia, se multiplican de manera incontrolada.

Para los participantes en este ensayo, los tratamientos tradicionales como la quimioterapia y los trasplantes de médula ósea habían fracasado, dejando solo opciones de cuidados paliativos para aliviar su sufrimiento.

«Realmente creía que no sobreviviría y que perdería todas las experiencias que cualquier niño debería tener», compartió Alyssa Tapley, una joven de 16 años de Leicester.

Alyssa fue la primera persona en el mundo en recibir este tratamiento en el Hospital Great Ormond Street y ahora está prosperando.

El procedimiento revolucionario, administrado hace tres años, consistió en erradicar su sistema inmunológico existente y desarrollar uno nuevo. Durante su estancia hospitalaria de cuatro meses, no pudo ver a su hermano debido a los riesgos de infección.

Hoy, su cáncer es indetectable y solo requiere seguimientos anuales. Actualmente, Alyssa está inmersa en estudios de nivel A, participando en el Premio Duke de Edimburgo, considerando clases de conducción y planificando su futuro.

«Estoy explorando una pasantía en ciencia biomédica, y espero contribuir eventualmente a la investigación sobre el cáncer de sangre», afirmó.

Cómo Funciona la Terapia

El equipo de University College London y el Hospital Great Ormond Street utilizó una técnica conocida como edición de bases.

El ADN se compone de cuatro bloques fundamentales: adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T). Así como las letras forman palabras en un idioma, estas bases ensamblan el plano genético de los organismos vivos.

La edición de bases permite a los científicos apuntar y modificar con precisión una base específica dentro de la secuencia genética, reescribiendo efectivamente las instrucciones codificadas en el ADN.

Los investigadores buscaban aprovechar las capacidades innatas de los glóbulos T saludables para identificar y erradicar amenazas, utilizando este mecanismo contra la leucemia linfoblástica aguda de células T.

Este proceso es complejo, ya que requiere que los ingenieros modifiquen los glóbulos T para que puedan atacar las células malignas sin perjudicarse a sí mismos.

Pasos en la Modificación Genética

El primer paso consistió en desactivar la función de targeting natural de los glóbulos T para evitar que atacaran el cuerpo del paciente.

La siguiente modificación eliminó un marcador químico, CD7, presente en todos los glóbulos T. Esta eliminación fue crucial para asegurar que la terapia no se autodestruyera.

La tercera alteración proporcionó a los glóbulos T una «capa de invisibilidad» para protegerlos de ser destruidos por los medicamentos de quimioterapia.

Finalmente, los glóbulos T fueron programados para buscar cualquier célula que mostrara el marcador CD7.

A pesar de que los glóbulos T modificados destruirían cada otro glóbulo T que encontraran, tanto malignos como sanos, estaban diseñados para evitar atacar entre sí.

El tratamiento se infunde en los pacientes, y si el cáncer sigue siendo indetectable después de cuatro semanas, se realiza un trasplante de médula ósea para regenerar su sistema inmunológico.

«Hace unos años, esto habría parecido una fantasía», comentó el profesor Waseem Qasim de UCL y Great Ormond Street.

«Esencialmente tenemos que desmantelar todo el sistema inmunológico. Es un tratamiento profundo e intensivo que impone demandas significativas a los pacientes, pero cuando resulta efectivo, los resultados son notables.»

Hallazgos del Estudio e Implicaciones

Los hallazgos, publicados en una revista médica destacada, detallan los resultados de los primeros 11 pacientes tratados en el Hospital Great Ormond Street y el King’s College Hospital. De ellos, nueve alcanzaron una remisión profunda que permitió un trasplante de médula ósea.

Siete de estos pacientes permanecen libres de enfermedad entre tres meses y tres años después del tratamiento.

Entre los riesgos notables asociados con este tratamiento está la posibilidad de infecciones durante el período en que el sistema inmunológico está comprometido.

En dos ocasiones, la leucemia logró despojarse de sus marcadores CD7, permitiéndole evadir la detección y resurgir en el organismo.

«Considerando la naturaleza agresiva de esta leucemia, estos resultados son bastante notables, y estoy emocionado de que podamos ofrecer esperanza a pacientes que aparentemente no tenían ninguna», declaró el Dr. Robert Chiesa de la unidad de trasplante de médula ósea en el Hospital Great Ormond Street.

La Dra. Deborah Yallop, hematóloga consultora en King’s, enfatizó: «Hemos observado respuestas significativas en la eliminación de leucemias que antes parecían intratables; este es un enfoque excepcionalmente poderoso.»

Comentando sobre la investigación, la Dra. Tania Dexter, oficial médica senior de una organización benéfica de células madre en el Reino Unido, señaló: «Dado que estos pacientes tenían mínimas posibilidades de supervivencia antes del ensayo, estos resultados brindan esperanza de que tratamientos tan innovadores seguirán evolucionando y serán accesibles a un rango más amplio de pacientes.»

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