Terapia Inovadora Reverte Câncer de Sangue Incurável em Pacientes Selecionados

Uma terapia inovadora que parecia um conceito de ficção científica conseguiu reverter cânceres de sangue graves e antes considerados intratáveis em vários pacientes, conforme afirmam especialistas médicos.

Este tratamento revolucionário utiliza edição de DNA direcionada em células brancas do sangue, transformando-as em um potente “remédio vivo” capaz de combater o câncer.

A primeira paciente a receber este tratamento, uma menina cuja jornada foi documentada em 2022, permanece livre do câncer e sonha em seguir uma carreira na pesquisa sobre câncer.

Sucessos Recentes no Tratamento

Além dela, oito outras crianças e dois adultos diagnosticados com leucemia linfoblástica aguda de células T receberam a mesma terapia, resultando em aproximadamente 64% desses pacientes entrando em remissão.

As células T, os defensores naturais do corpo, geralmente identificam e eliminam ameaças. No entanto, em casos desse tipo de leucemia, elas se multiplicam de forma descontrolada.

Para os participantes deste ensaio, tratamentos tradicionais como quimioterapia e transplantes de medula óssea falharam, deixando apenas opções de cuidados paliativos para aliviar seu sofrimento.

“Eu realmente acreditava que não sobreviveria e que perderia todas as experiências que qualquer criança deveria ter”, compartilhou Alyssa Tapley, de 16 anos, de Leicester.

Alyssa foi a primeira pessoa no mundo a receber este tratamento no Great Ormond Street Hospital e agora está prosperando.

O procedimento revolucionário, administrado há três anos, envolveu a erradicação de seu sistema imunológico existente e o desenvolvimento de um novo. Durante sua internação de quatro meses, ela não pôde ver seu irmão devido aos riscos de infecção.

Hoje, seu câncer é indetectável e ela só precisa de acompanhamento anual. Alyssa está atualmente envolvida em estudos de nível A, participando do Prêmio Duke de Edimburgo, considerando aulas de direção e planejando seu futuro.

“Estou explorando um estágio em ciências biomédicas e espero, eventualmente, contribuir para a pesquisa sobre câncer de sangue”, declarou.

Como a Terapia Funciona

A equipe da University College London e do Great Ormond Street Hospital utilizou uma técnica conhecida como edição de base.

O DNA é composto por quatro blocos de construção fundamentais: adenina (A), citosina (C), guanina (G) e timina (T). Assim como letras formam palavras em uma linguagem, essas bases montam o modelo genético para organismos vivos.

A edição de base permite que os cientistas visem e modifiquem precisamente uma base específica dentro da sequência genética, reescrevendo efetivamente as instruções codificadas no DNA.

Os pesquisadores tinham como objetivo aproveitar as capacidades inatas das células T saudáveis para identificar e erradicar ameaças, utilizando esse mecanismo contra a leucemia linfoblástica aguda de células T.

Esse processo é complexo, exigindo que os engenheiros modifiquem as células T para que possam atacar células malignas sem se prejudicarem.

Etapas na Modificação Genética

A primeira etapa envolveu desativar a função natural de direcionamento das células T para evitar que atacassem o corpo do paciente.

A próxima modificação eliminou um marcador químico, CD7, encontrado em todas as células T. Essa remoção foi crucial para garantir que a terapia não se autodestruísse.

A terceira alteração forneceu às células T uma “capa de invisibilidade” para protegê-las de serem destruídas por medicamentos de quimioterapia.

Por fim, as células T foram programadas para buscar qualquer célula que exibisse o marcador CD7.

Embora as células T engenheiradas destruíssem todas as outras células T que encontrassem, tanto malignas quanto saudáveis, elas foram projetadas para evitar atacar umas às outras.

O tratamento é infundido nos pacientes e, se o câncer permanecer indetectável após quatro semanas, um transplante de medula óssea é realizado para regenerar seu sistema imunológico.

“Há alguns anos, isso teria parecido uma fantasia”, comentou o Professor Waseem Qasim, da UCL e do Great Ormond Street.

“Precisamos essencialmente desmontar todo o sistema imunológico. É um tratamento profundo e intensivo que impõe demandas significativas aos pacientes, mas quando se mostra eficaz, os resultados são notáveis.”

Resultados do Estudo e Implicações

Os resultados, publicados em um importante periódico médico, detalham as consequências para os primeiros 11 pacientes tratados no Great Ormond Street e no King’s College Hospital. Dentre eles, nove alcançaram uma remissão profunda que permitiu um transplante de medula óssea.

Sete desses pacientes permanecem livres da doença entre três meses e três anos após o tratamento.

Entre os riscos notáveis associados a este tratamento está a possibilidade de infecções durante o período em que o sistema imunológico está comprometido.

Em duas ocasiões, a leucemia conseguiu desprender seus marcadores CD7, permitindo que ela evitasse a detecção e ressurgisse no corpo.

“Considerando a natureza agressiva dessa leucemia, esses resultados são bastante notáveis, e estou entusiasmado que possamos oferecer esperança a pacientes que aparentemente não tinham nenhuma”, afirmou o Dr. Robert Chiesa, da unidade de transplante de medula óssea do Great Ormond Street Hospital.

A Dra. Deborah Yallop, hematologista consultora no King’s, enfatizou: “Observamos respostas significativas na eliminação da leucemia que anteriormente parecia intratável – esta é uma abordagem excepcionalmente poderosa.”

Comentando sobre a pesquisa, a Dra. Tania Dexter, oficial médica sênior de uma instituição de caridade de células-tronco do Reino Unido, observou: “Dado que esses pacientes tinham chances mínimas de sobrevivência antes do ensaio, esses resultados oferecem esperança de que tratamentos inovadores como esse continuem a evoluir e se tornem acessíveis a um número mais amplo de pacientes.”

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