Une thérapie révolutionnaire inverse le cancer du sang incurable chez certains patients

Une nouvelle thérapie, qui semblait auparavant relever de la science-fiction, a réussi à inverser des cancers du sang sévères et jusque-là incurables chez plusieurs patients, selon des professionnels de la santé.

Cette méthode innovante repose sur l’édition ciblée de l’ADN des globules blancs, les transformant en un puissant « médicament vivant » capable de lutter contre le cancer.

Le premier patient à bénéficier de ce traitement, une jeune fille dont le parcours a été documenté en2022, est aujourd’hui exempte de cancer et aspire à faire carrière dans la recherche sur le cancer.

Succès récents dans le traitement

En plus d’elle, huit autres enfants et deux adultes diagnostiqués avec une leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T ont reçu le même traitement, entraînant environ64%de ces patients en rémission.

Les cellules T, défenses naturelles de l’organisme, sont censées identifier et éliminer les menaces. Cependant, dans les cas de ce type de leucémie, elles se multiplient de manière incontrôlable.

Pour les participants à cet essai, les traitements traditionnels comme la chimiothérapie et les greffes de moelle osseuse avaient échoué, ne laissant que des options de soins palliatifs pour soulager leur souffrance.

« Je croyais vraiment que je ne survivrais pas et que je manquerais toutes les expériences que chaque enfant devrait vivre, » a partagé Alyssa Tapley, 16 ans, de Leicester.

Alyssa a été la première personne au monde à recevoir ce traitement à l’Hôpital Great Ormond Street et s’épanouit désormais.

Le procédé révolutionnaire, administré il y a trois ans, a nécessité d’éradiquer son système immunitaire existant pour en développer un nouveau. Pendant son séjour à l’hôpital de quatre mois, elle n’a pas pu voir son frère en raison des risques d’infection.

Aujourd’hui, son cancer est indétectable et elle ne nécessite que des suivis annuels. Alyssa est actuellement engagée dans des études de niveau A, participe au Duke of Edinburgh Award, envisage des cours de conduite et planifie son avenir.

« J’explore un apprentissage en science biomédicale, et j’espère finalement contribuer à la recherche sur le cancer du sang, » a-t-elle déclaré.

Fonctionnement de la thérapie

L’équipe de l’University College London et de l’Hôpital Great Ormond Street a utilisé une technique appelée édition de base.

L’ADN est constitué de quatre éléments fondamentaux : adénine (A), cytosine (C), guanine (G) et thymine (T). Tout comme les lettres forment des mots dans une langue, ces bases composent le plan génétique des organismes vivants.

L’édition de base permet aux scientifiques de cibler précisément et de modifier une base spécifique au sein de la séquence génétique, réécrivant ainsi les instructions encodées dans l’ADN.

Les chercheurs ont cherché à exploiter les capacités innées des cellules T saines pour identifier et éradiquer les menaces, utilisant ce mécanisme contre la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T.

Ce processus est complexe, nécessitant des ingénieurs pour modifier les cellules T afin qu’elles puissent cibler les cellules malignes sans se nuire.

Étapes de la modification génétique

La première étape consistait à désactiver la fonction de ciblage naturel des cellules T pour éviter qu’elles attaquent le corps du patient.

La modification suivante a éliminé un marqueur chimique, CD7, présent sur toutes les cellules T. Cette suppression était cruciale pour garantir que la thérapie ne s’auto-détruise pas.

La troisième altération a doté les cellules T d’un « cape d’invisibilité » pour les protéger d’une destruction par les médicaments chimiothérapeutiques.

Enfin, les cellules T ont été programmées pour rechercher toute cellule affichant le marqueur CD7.

Bien que les cellules T modifiées détruisent chaque autre cellule T rencontrée, qu’elle soit maligne ou saine, elles ont été conçues pour éviter d’attaquer les autres cellules T.

Le traitement est infusé aux patients, et si le cancer reste indétectable après quatre semaines, une greffe de moelle osseuse est effectuée pour régénérer leur système immunitaire.

« Il y a quelques années, cela aurait semblé un fantasme, » a commenté le professeur Waseem Qasim de l’UCL et de Great Ormond Street.

« Nous devons essentiellement démonter tout le système immunitaire. C’est un traitement profond et intensif qui impose des exigences importantes aux patients, mais lorsque cela fonctionne, les résultats sont remarquables. »

Résultats de l’étude et implications

Les résultats, publiés dans une revue médicale de premier plan, détaillent les résultats des onze premiers patients traités à l’Hôpital Great Ormond Street et à l’Hôpital King’s College. Parmi eux, neuf ont atteint une rémission profonde qui a permis une greffe de moelle osseuse.

Sept de ces patients restent exempts de maladie entre trois mois et trois ans après le traitement.

Parmi les risques notables associés à ce traitement figure le potentiel d’infections durant la période où le système immunitaire est compromis.

Dans deux cas, la leucémie a réussi à perdre ses marqueurs CD7, lui permettant d’échapper à la détection et de réémerger dans le corps.

« Compte tenu de la nature agressive de cette leucémie, ces résultats sont tout à fait remarquables, et je suis ravi que nous puissions offrir de l’espoir aux patients qui n’en avaient apparemment aucun, » a déclaré le Dr Robert Chiesa de l’unité de greffe de moelle osseuse de l’Hôpital Great Ormond Street.

Le Dr Deborah Yallop, hématologue consultant à King’s, a souligné : « Nous avons observé des réponses significatives dans l’élimination de la leucémie qui paraissait auparavant inguérissable – c’est une approche exceptionnellement puissante. »

Commentant la recherche, le Dr Tania Dexter, médecin senior dans une organisation caritative de cellules souches au Royaume-Uni, a noté : « Étant donné que ces patients avaient peu de chances de survie avant l’essai, ces résultats offrent l’espoir que de tels traitements innovants continueront d’évoluer et deviendront accessibles à un plus large éventail de patients. »

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